Europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel (CHMP) har lämnat ett positivt utlåtande om godkännande av läkemedlet TRYNGOLZA (olezarsen) för behandling av vuxna med genetiskt bekräftad familjär kylomikronemi (FCS). Rekommendationen gäller användning av TRYNGOLZA som komplement till diet och bygger på resultat från fas 3-studien Balance.
Studien visade att TRYNGOLZA ledde till en statistiskt signifikant minskning av triglyceridnivåer samt en betydande minskning av akuta pankreatiter hos patienter med FCS. Effekten kvarstod under hela den tolv månader långa studien. Resultaten har publicerats i The New England Journal of Medicine.
Familjär kylomikronemi är en sällsynt, genetisk sjukdom som kännetecknas av extremt höga nivåer av triglycerider i blodet. Sjukdomen ökar risken för allvarliga komplikationer såsom akut pankreatit, ett tillstånd som kan vara livshotande. I EU uppskattas FCS drabba upp till 13 personer per miljon invånare.
TRYNGOLZA är ett RNA-inriktat läkemedel som minskar kroppens produktion av proteinet apoC-III, vilket är centralt för regleringen av blodets triglyceridnivåer. Läkemedlet godkändes i USA i december 2024 och har beviljats särläkemedelsstatus i EU.
Sobi har exklusiva rättigheter att kommersialisera TRYNGOLZA utanför USA, Kanada och Kina. Bolaget har tidigare lanserat Waylivra, det enda hittills godkända läkemedlet för FCS inom EU. Om TRYNGOLZA får slutgiltigt godkännande väntas Sobi dra nytta av sin marknadsexpertis vid lanseringen.
Europeiska kommissionens slutgiltiga beslut om godkännande av TRYNGOLZA väntas under fjärde kvartalet 2025. Läkemedlet utvärderas även för behandling av svår hypertriglyceridemi, och ytterligare studiedata väntas senare under året.
Denna artikel har skrivits med stöd av AI.
